慢性骨髓性白血病之標靶治療

血液腫瘤科   卓士峰 主治醫師(101年8月)

謝太太是一位健康的50歲女性，但最近幾個月來發現自己的胃口逐漸變差，吃東西很快就飽了，也比較容易疲勞，但也沒有放在心上，直到身體檢查時才赫然發現抽血檢查有明顯的異常，醫師告知白血球高出正常值甚多，腹部超音波出現脾臟腫大，轉診到血液腫瘤科經檢查後才發現自己得到"慢性骨髓性白血病"，所幸服用標靶藥物之後症狀改善，病情也得到控制。

何謂"慢性骨髓性白血病"

慢性骨髓性白血病是白血病(俗稱血癌)之一，會造成白血球的不正常增生，好發年齡約為40-60歲，男女比例約為1.62：1。本病重要病理機轉是骨髓造血細胞的基因突變，第9對和第22對染色體有部分互換，互換後造成的酪胺酸蛋白激脢使骨髓細胞功能出現異常，大量製造不正常的白血球，這個互換的染色體稱為"費城染色體"，在高達95%的病人都會出現。

本病初期的症狀不明顯，只有少數病患是在健檢時早期被發現，大部分病人都在症狀出現時才就醫。症狀主要為疲倦及不正常出血、胃口差(因脾臟腫大，壓迫到胃部)及發燒等等。

一般若要確定診斷，必須抽血觀察血球的的分化情形，再以骨髓穿刺切片檢查，斷定白血病的診斷分類，並輔以染色體以及分子檢查來確定診斷。

慢性骨髓性白血病的標靶治療

針對慢性骨髓性白血病的治病機轉已經十分明確，就是費城染色體，因此發展出針對這致病機轉的藥物也開啟標靶治療的時代，傳統治療慢性骨髓性白血病的方法，一般含干擾素及骨髓移植，但效果不是十分理想,副作用也十分明顯。

自1999年開始，新一代針對"費城染色體"的口服標靶藥物「基利克」(Glivec,學名：Imatinib mesylate)開始進行臨床試驗，不到兩年就取得美國上市許可，它是少數能打擊到癌症致病核心的標靶抗癌藥物，使酪胺酸激脢失去作用不再刺激造血幹細胞，效果很顯著。台灣自2004年起，將標靶治療列為治療慢性骨髓性白血病的第一線藥物。國外的文獻顯示,使用基利克來治療慢性骨髓性白血病,五年存活率高達95%，而且多數病人的病情都能獲得控制，所以標靶治療已經取代骨髓移植，成為第一線治療標準。而第二代的標靶藥物如泰息安(Tasigna,學名：Nilotinib)及柏萊(Sprycel, 學名：Dasatinib)也已發展出來。

在慢性骨髓性白血病發病初期，大多數使用”基利克”的病人都可以達到緩解。不過，停止服用”基利克”幾個月，病人白血球數又會上升，所以必須持續治療。在病情穩定後，還是得每月回診，並且三個月做一次分子定量檢查，避免復發。若是病人服藥時有副作用，應與醫師多討論，不宜擅自停藥以免疾病惡化或復發。

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