急性骨髓性白血病(Acute myeloid leukemia, AML)在台灣每年約新增800例個案，是成年人最常見的白血病，而且發生率逐漸上升。患者男性略多於女性，好發於年長者，且隨著年紀增加，發病機率也會提高。發病原因主要受後天影響，如：接受化學治療或放射治療者、罹患血液疾病或是造血功能異常者，有較高的發病機率。此疾病好發於六十歲以上長者。發病後，大量癌細胞會隨著血液循環到全身，對健康衝擊劇烈且病程發展快速，患者骨髓未成熟之造血細胞增生並堆積在血液及骨髓，血癌細胞全身擴散，取代正常血球。紅血球若不夠，導致臉色蒼白、氣喘如牛；白血球不足，亦容易感染發燒；血小板若不足，凝血功能變差，女性經期量變多且久，或是全身不明原因多處瘀青；異常血球堆積骨髓，造成骨髓膨脹、關節疼痛。若引起嚴重細菌感染者，恐因敗血症而突然休克。

AML曾長達四十年無新藥問世，過去化療是殺滅癌細胞的唯一治療手段，但標準化療強度高、副作用強烈且須密集進行，年長及有心臟、肝臟、腎臟等共病的體弱患者難以承受，因此造成AML患者不僅存活時間只有4.1個月，能夠成功消除癌細胞的患者也不到一成。但隨著分子醫學的進步，自2017年起多款標靶藥物陸續問世，今日急性骨髓性白血病已進入標靶新世代。除了已有可以針對特定基因型對症下藥的FLT-3抑制劑，針對治療成效亟欲改善的年長及共病症的體弱患者，更有可以促進癌細胞凋亡的BCL-2抑制劑口服標靶藥可用。不僅存活時間有望提升到10至12個月，疾病緩解的機率也有望從不足一成提高到五至七成。

去年通過健保給付的BCL-2抑制劑「唯可來」(Venetoclax)為突破創新機轉的BCL-2抑制劑，包括美國國家癌症資訊網（NCCN）在內的國內外治療指引皆將其列入優先建議的選擇。Venetoclax不論在反應時間、反應率與生存期都有明顯優勢。搭配低劑量cytarabine，病人存活期可達8.4個月，相較於單獨使用傳統化療藥物的4.1個月，顯著延長存活期。由於藥物採用口服方式，且顯著降低病患輸血需求，可降低住院風險與成本。BCL-2是一種抑制細胞凋亡的蛋白質，在腫瘤發生及轉移扮演重要角色，並於某些癌細胞中高度表現，使得選擇性抑制BCL-2已成為抗腫瘤藥物的熱門標靶。BCL-2抑制劑讓癌細胞可以自我毀滅，達到抗腫瘤效果，用以治療急性骨髓性白血病與慢性淋巴性白血病。

隨著多款標靶治療陸續問世，臨床醫師有更多的藥物，以依照患者年齡、是否有共病、過去病史、突變基因等，打造個人化治療，大幅提升患者存活期、避免復發，來幫助更多患者獲得更適切治療。

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