王先生是一名急性骨髓性白血病的病人，歷經辛苦化療後不幸疾病復發，再經數次化療後，由外院轉診至本院治療，並評估是否能施行骨髓移植。畢竟對於這類復發的急性白血病病患，造血幹細胞移植，傳統上稱為骨髓移植，的確可能是救命的最後希望。

異體造血幹細胞移植需要有捐贈者，捐贈者的找尋需要配對(指的是人類白血球抗原HLA的配對)。經過初步的配對，運氣不是挺好，不但兄弟姐妹間無配對相合者，連慈濟骨髓幹細胞資料庫重覆搜尋比對，結果也顯示並無配對相合的捐贈者。

「怎麼辦? 是不是沒機會了….. 」

王先生個性樂觀堅強，身體狀況大致良好，疾病復發並沒有擊倒他，他也沒有放棄任何可能治療的機會，包括造血幹細胞移植。但是面對這個看起來似乎純靠機率的結果，全家人的臉上都籠上了烏雲。

「不是的」，我對全家人說，「以目前醫學的進步，我們還可以尋找半相合(haploidentical)的移植捐贈者，所謂半相合，是指例如父母，子女，或兄弟姊妹等，還是有機會可以做移植的……」

經過一連串的評估，我們最後選擇了他的妹妹，和病人本身是半相合的配對，做為移植捐贈者。造血幹細胞移植隨後順利進行，我們從妹妹身上獲取足夠的造血幹細胞移植到王先生體內，重建他的造血系統，移植過程當然也有不少併發症，在整個移植團隊的照護陪伴下，王先生也很堅強的一一挺了過來。移植迄今，疾病持續達緩解狀態，病況穩定，他也回復正常生活，持續於門診追蹤。

造血幹細胞移植的種類及適應症

造血幹細胞移植，傳統上稱為骨髓移植，依移植型態可分為自體移植和異體移植。自體造血幹細胞移植之適應症，大多以淋巴癌，多發性骨髓瘤等為主。異體造血幹細胞移植，大部份以急性或慢性白血病，骨髓分化不良症候群，骨髓增生性疾病，重度再生不良性貧血等為主，近來移植的適應症，也逐漸拓展到先天性遺傳代謝疾病等，適應症仍持續增加。在接受移植前，病人必須接受條件療法，這類骨髓廓清劑量的治療，通常是高劑量的化療或合併全身放射治療，這限制了一些年紀較大或有某些共病的病患，因無法承受高劑量的治療而無法進行移植。而減低劑量條件療法的引進，可以讓這類過去無法施行移植的病患，有了移植的機會。依目前全球造血幹細胞移植資料庫的統計，年齡較大病患的移植個案呈現逐年增加的趨勢，顯見年齡已非絕對的限制條件。

捐贈者來源改變的趨勢

異體移植之捐贈者，通常以人類白血球抗原(HLA)配對相合的同胞兄弟姐妹優先，再來是尋求非親屬間的抗原配對，非親屬間的配對，在國內以慈濟骨髓幹細胞資料庫的配對為主。由於少子化的影響，非親屬間移植的個案數已經超越同胞手足，成為目前最常見的捐贈者來源，但仍有相當多的病患因配對不合，無法進行移植。近年醫學之進展，引進以移植後cyclophosphamide (PTCY)的治療模式做為移植體反宿主疾病(graft versus host disease, GVHD)的預防，成功的使半套相合的移植成為可能。所謂半相合的捐贈者，是指如父母，子女，兄弟姊妹等等HLA配對只相合一半的狀況，如此一來大大增加潛在捐贈者的來源。根據國內血液及骨髓移植學會及美國與歐洲移植資料庫的分析，近年來半相合移植的個案數快速增加，使許多傳統上無適合捐贈者的病患，有了進行移植機會。

支持性治療的新進展

移植前後因疾病的因素，治療的影響，以及免疫抑制劑的使用，使感染成為移植後主要併發症之一。目前對於感染的預防及治療，也有相當大的進步。例如對於黴菌感染的策略，包括診斷及檢測工具的進步，藥物濃度監測，新的抗黴菌藥物問世，使移植後黴菌感染特別是高風險病患有更好的治療選擇。另外是巨細胞病毒(cytomegalovirus, CMV)的感染，長期以來是移植後重要的課題，藉由定期檢測病毒量，作為在尚未致病前抗病毒藥物使用的指引，是目前常用的方式，現在更有新的抗巨細胞病毒藥物letermovir問世，在異體移植於高風險性病患如CMV血清陽性病人的預防性使用，可以降低移植後巨細胞病毒再活化及產生巨細胞相關疾病之發生率。

在移植體反宿主疾病(GVHD)方面，包括急性及慢性GVHD，同樣也是移植後主要的併發症之一，目前對於疾病機轉的研究及治療上也有新的進展。急性GVHD的標的器官主要為皮膚，腸胃道及肝臟，新的標靶治療藥物如ruxolitinib，最近研究顯示對於類固醇無效的急性GVHD，整體治療反應率良好，這個藥物同時對類固醇治療無效的慢性GVHD，也有相當的治療反應率。另外標靶治療藥物如ibrutinib，也可用於治療類固醇無效的慢性GVHD。目前仍有相當多的臨床試驗正在進行，預期日後將有更多的藥物可作為治療的選擇。

結語

造血幹細胞移植目前仍是多種惡性或非惡性血液疾病的唯一根治療法，移植個案數在國內外逐年增加也證實這領域蓬勃發展的趨勢，隨著移植醫學在基礎及臨床研究的持續拓展，適應症的增加，捐贈者來源擴展到半相合捐贈者，移植技術的精進，支持性治療的進步，預期將有更多的病友得以接受移植治療。高醫於造血幹細胞移植已累積超過二十五年的經驗，欣見許多病友從此擺脫病魔重新迎向新生，也不捨於有些病友未能完成心願。在既有基礎上持續精進是我們團隊努力的目標，希望能造福更多的病患，揮別疾病，開展人生新頁。

﹝門診時段僅供參考，若有異動請依診間公告為主﹞